Venetoclax ITCC-101/APAL2020D (AML)

Open voor deelname

Wie kan meedoen

• Kinderen en jongvolwassenen met acute myeloïde leukemie (AML) bij wie de ziekte voor de eerste keer is teruggekeerd (recidief) en die geen behandeling met antracyclines aankunnen, of bij wie de ziekte voor de tweede keer is teruggekeerd

• Leeftijd: vanaf 29 dagen tot en met 21 jaar

Doel

Het doel van dit onderzoek is om te kijken of het toevoegen van het medicijn venetoclax aan standaard chemotherapie tot een betere overleving leidt voor kinderen en jongvolwassenen met een recidief AML.

Achtergrond

De prognose van kinderen met AML is de afgelopen decennia verbeterd, maar de uitkomst na een recidief blijft onvoldoende. De meeste chemotherapiebehandelingen voor AML bevatten antracyclines (bijv. mitoxantrone of daunorubicine) die bij sommige kinderen schade aan het hart kunnen veroorzaken. Als bij hen de ziekte terugkeert hebben zij andere behandelingsopties nodig. Daarom zullen we in deze studie onderzoeken of het toevoegen van venetoclax aan antracyclinevrije chemotherapie leidt tot een betere overleving van kinderen en jongvolwassenen met recidief AML.

Venetoclax is, in combinatie met andere geneesmiddelen, geregistreerd (goedgekeurd) voor de behandeling van volwassenen bij eerste diagnose AML maar die geen intensieve chemotherapie kunnen verdragen. Het wordt ook verder onderzocht bij volwassenen met recidief AML. Hieruit blijkt dat het geneesmiddel goed werkt, veilig is en goed wordt verdragen.

Venetoclax is nog niet geregistreerd voor gebruik bij kinderen, maar er zijn verschillende onderzoeken bij kinderen uitgevoerd. In die onderzoeken is venetoclax soms alleen onderzocht en soms in combinatie met andere geneesmiddelen of behandelingen, waaronder cytarabine. Deze onderzoeken hebben aangetoond dat het toevoegen van venetoclax aan andere behandelingen veilig is en goed wordt verdragen. Het is mogelijk dat de toevoeging van venetoclax kan leiden tot een betere behandeling, maar dit is nog onzeker.

Er zijn verschillende chemotherapiecombinaties gebruikt bij kinderen met recidief AML, maar het is onduidelijk welke de beste is. De combinatie van cytarabine, fludarabine (FLA) en gemtuzumab ozogamicine (GO) werkt goed en bevat geen antracyclines. Daarom wordt deze combinatie in deze studie gebruikt als standaard achtergrondchemotherapie.

Daarnaast wordt bij de helft van de patiënten venetoclax toegevoegd aan de chemotherapie. Om de verdeling zo eerlijk mogelijk te houden wordt dit bepaald door loting (randomisatie). Zo kunnen we de werking en veiligheid van de chemotherapie, en uiteindelijk de overleving, vergelijken met die van dezelfde chemotherapie gecombineerd met venetoclax.

Voor vragen over deelname kun je je wenden tot je behandelend arts/de behandelend arts van je kind.

Datum laatste controle

7 maart 2023

De bovenstaande informatie is alleen bedoeld als korte samenvatting en geeft mogelijk niet de meest actuele informatie weer. Voor de volledige details en actuele status van een protocol kunnen artsen rechtstreeks contact opnemen met het Prinses Máxima Centrum.