BrigaPED (tumoren met ALK-afwijking)

Open voor deelname

Wie kan meedoen

• Kinderen en jongeren met een grootcellig anaplastisch lymfoom (ALCL), bij wie de ziekte is teruggekeerd (recidief) of onvoldoende heeft gereageerd op de behandeling (refractair)

• Kinderen en jongeren met een moeilijk te opereren inflammatoire myofibroblastische tumor (IMT)

• Kinderen en jongeren met een andere tumor waarbij is vastgesteld dat het ALK-gen afwijkend is

• Leeftijd: 5 tot en met 25 jaar

Doel

Het doel van dit onderzoek is om te bepalen wat bij kinderen een veilige dosis is van het medicijn brigatinib. Verder willen we onderzoeken hoe kinderen op de behandeling reageren en welke bijwerkingen door de behandeling kunnen ontstaan.

Achtergrond

Dit onderzoek wordt uitgevoerd bij kinderen en jongvolwassenen die een vorm van kanker hebben waarin in het gen met de naam ALK (Anaplastisch Lymfoom Kinase) een afwijking is vastgesteld. ALK-veranderingen zorgen ervoor dat normale cellen in tumorcellen veranderen en extra snel groeien.

Brigatinib is geen chemotherapie, maar een zogenaamde tyrosinekinaseremmer, ook wel een doelgerichte behandeling genoemd. Het medicijn brigatinib blokkeert specifiek de effecten van ALK-veranderingen in de tumorcel. Onderzoek in laboratoria en uit studies bij volwassenen met een tumor met een ALK-verandering wijzen er op dat brigatinib kan helpen de tumorgroei te remmen.

Brigatinib is in Europa goedgekeurd voor de behandeling van longkanker bij volwassenen met een verandering in het ALK-gen, maar nog niet voor kinderen en jongvolwassenen.

Bij kinderen met IMT is een operatie om de tumor te verwijderen de standaardbehandeling. Soms lukt dit niet doordat de tumor op een lastige plek zit of te groot is om helemaal weg te kunnen halen. Bij deze kinderen willen we kijken of behandeling met brigatinib helpt om de tumor kleiner te maken, zodat de tumor daarna hopelijk wel in zijn geheel verwijderd kan worden. Bij kinderen met een andere soort tumor waarbij een ALK-afwijking is vastgesteld, hopen we dat brigatinib zal helpen de ziekte te bestrijden.

We willen lichaamsmateriaal (bloed, een stukje tumorweefsel, en in het geval van ALCL ook beenmerg) opslaan in het Prinses Máxima Centrum voor verder onderzoek. Het gaat hierbij om extra materiaal waar apart toestemming voor wordt gevraagd en om restmateriaal dat over is gebleven na het stellen van de diagnose of het beoordelen van het effect van de behandeling. We vragen toestemming voor opslag en gebruik van dit extra materiaal voor wetenschappelijk onderzoek behorende bij het BrigaPED-protocol. Het doel is om een beter begrip te krijgen van hoe en waarom een ALK-afwijking ontstaat, en van de werking en bijwerkingen van brigatinib. Zo kunnen we in de toekomst de behandeling mogelijk verder verbeteren en bijwerkingen verminderen.

Dit wetenschappelijk onderzoek is opgezet en wordt uitgevoerd in een samenwerkingsverband tussen universiteiten en kinderziekenhuizen in Europa. Drie Europese wetenschapsgroepen op het gebied van lymfomen (EICNHL),sarcomen (EpSSG) en vroege fase studies (ITCC) zijn nauw bij de studieopzet betrokken.

Voor vragen over deelname kun je je wenden tot je behandelend arts/de behandelend arts van je kind.

Datum laatste controle

28 september 2022

De bovenstaande informatie is alleen bedoeld als korte samenvatting en geeft mogelijk niet de meest actuele informatie weer. Voor de volledige details en actuele status van een protocol kunnen artsen rechtstreeks contact opnemen met het Prinses Máxima Centrum.